Den store satsning ved moderne medicin er på biologiske lægemidler, som kan være fremtiden for behandling af sygdomme
National Cancer Institute billede på Unsplash
Biofarmaceutiske produkter er lægemidler, der produceres ved hjælp af biosyntese i levende celler, dvs. produktion af kemiske forbindelser af levende væsener. Produktion af disse forbindelser kaldes også biologiske lægemidler via bioteknologiske processer, normalt gennem manipulation af proteinmolekyler med relativt stor og meget kompleks størrelse. Selvom de er kendt i lang tid, er teknikkerne til oprettelse af biofarmaceutiske lægemidler relativt nye og fortsætter med at udvikle sig.
Det første lægemiddel produceret med syntetisk teknik eller syntetisk biologi (det vil sige ved at indsætte forudbestemte gener i bakterier, dyre- eller planteceller, en teknik, der blev brugt til at syntetisere det ønskede stof) var humant rekombinant insulin i 1982.
Biofarmaceutiske produkter repræsenterer i øjeblikket en revolution i behandlingen af sygdomme og er tilgængelige som blandt andet væksthormoner, insulin, cytokiner, monoklonale antistoffer. De bruges til at behandle eller forebygge sygdomme som Alzheimers, kræft, diabetes, hepatitis og mange andre. På trods af potentialet har Brasilien stadig brug for en masse investeringer i teknologi for at udnytte farmaceutisk innovation og forskning relateret til biofarmaceutiske produkter.
Forskelle mellem biofarmaceutiske produkter og almindelige lægemidler
Billede af WikiImages fra Pixabay
Den væsentligste forskel mellem almindelige lægemidler og biofarmaceutiske produkter er oprindelsen - den første type er syntetisk og den anden er biologisk. Traditionelle lægemidler består normalt af små molekyler med en lav mængde atomer og har en velkendt kemisk struktur, der kan kopieres uden problemer.
Biofarmaceutika består derimod af store komplekse molekyler og tusinder af atomer, og det er ikke muligt, at der er en identisk kopi af dem. De kan ikke indtages, da de ville blive ødelagt af fordøjelsessystemet; derfor er de injicerbare eller inhalerbare. Dens formler er ustabile og kan ændre sig på grund af bevarings- og opbevaringsforhold.
Hvordan biofarmaceutiske produkter fremstilles
De fleste proteiner produceres ved rekombinant DNA-teknikker. Visse levende organismer omprogrammeres genetisk til at producere det protein, vi ønsker (lær mere "Syntetisk biologi: hvad det er og dets forhold til den cirkulære økonomi"). I laboratorier kan levende organismer, der modtager rekombinant DNA, være planter, dyr, bakterier og kaldes ekspressionssystemer. I produktionen af biofarmaceutiske stoffer er der udtrykket ”processen er produktet”, da det er i produktionsprocessen, at kvaliteten sikres. Små variationer resulterer i store ændringer i det endelige resultat. Derfor er trinene i processen så vigtige og resulterer aldrig i identiske produkter.
For eksempel: det væksthormon, der bruges til at behandle dværgisme, er meget specifikt, hvilket betyder, at hormonet af animalsk oprindelse ikke er egnet til mennesker. Derefter brugte patienter i mange år materiale taget fra kadavere, men produktionen var lav, og efterspørgslen og priserne var meget høje, og deres anvendelse var relateret til alvorlige neurologiske bivirkninger.
Efter et par måneder stillede lægemiddelindustrien det første rekombinante væksthormon produceret i bakteriekulturer til rådighed - dette var det andet farmaceutiske produkt fremstillet af rekombinant DNA og er et godt eksempel på, hvordan bioteknologi hurtigt kan imødekomme nye behov.
Biosimilarer
Biosimilars er godkendte kopier af biologiske produkter, der er blevet sammenlignet med hensyn til kvalitet, sikkerhed og effektivitet. Konventionelle lægemidler er lette at replikere (hvilket giver anledning til såkaldte generiske lægemidler), da de har en velkendt og veldefineret struktur i modsætning til biologiske lægemidler, der afhænger af levende væsener.
Som med generiske stoffer, når patentet på et biofarmaceutisk stof udløber, kan der laves juridiske kopier, der kaldes biosimilars. Alle sælges kun efter godkendelse fra det regulerende agentur. Men forveks ikke: biosimilars er ikke generiske, reguleringen af hver enkelt er forskellig. For generiske stoffer er der ikke behov for nye effektivitets- og sikkerhedstest, da de er identiske med referencemedicinernes, kun absorptionen og dispositionen af det aktive stof adskiller sig. I tilfælde af biofarmaceutiske produkter, der ikke er helt de samme, er der behov for nye kliniske demonstrationer.
Se videoen (på engelsk) om udvikling og produktion af biofarmaceutiske produkter:
